Federazione Italiana Associazioni Genitori e Guariti Oncologia Pediatrica
FIAGOP
FIAGOP Onlus è la Federazione Nazionale delle Associazioni di Genitori di bambini e adolescenti che hanno contratto tumori o leucemie e riunisce la maggior parte delle organizzazioni presenti su tutto il territorio italiano.
ID: 500962725593-04
Lobbying Activity
Response to Evaluation and revision of the general pharmaceutical legislation
6 Nov 2023
FIAGOP (fiagop.it) - Federazione Italiana Associazioni Genitori e Guariti Oncoematologia Pediatrica è stata fondata nel 1995 con lobiettivo di creare sinergie tra le Associazioni presenti sul territorio nazionale e assicurare una rappresentanza istituzionale sia a livello nazionale che internazionale. È socio fondatore di CCI (Childhood Cancer International) e collabora attivamente in particolare con CCI Europe (ccieurope.eu), coinvolta già dal 2012 nel processo di analisi, revisione e formulazione di proposte dei Regolamenti sui farmaci pediatrici e sui farmaci orfani. I punti di seguito evidenziati sono quindi focalizzati sullarea dei tumori pediatrici. Valutiamo nel complesso positivamente la proposta di Direttiva, che contiene diverse importanti misure di interesse per larea delloncoematologia pediatrica: In primo luogo, valutiamo come passo in avanti significativo che sia introdotto il concetto di meccanismo di azione di un farmaco in relazione allobbligo di condurre un piano di indagine pediatrica (PIP). Tale misura potrà promuovere laccesso alla ricerca e allinnovazione terapeutica in oncoematologia pediatrica ed è allineata con la legislazione USA (RACE for Children Act), contribuendo ad andare verso un quadro regolatorio più omogeneo. Apprezziamo anche che sia conferito un periodo aggiuntivo di 24 mesi di protezione dei dati quando un nuovo farmaco viene introdotto in tutti gli Stati Membri, misura che va nella direzione di una maggiore uguaglianza per i bambini e ragazzi malati di cancro in EU. Allo stesso modo riteniamo importante che sia introdotta una specifica sezione sul tema della gestione delle carenze, con le misure per contrastare questo fenomeno. Riteniamo tuttavia che alcuni temi necessitino ulteriori interventi per poter rispondere alle esigenze mediche non soddisfatte dei bambini e ragazzi malati di cancro: LUnione Europea dovrebbe allocare fondi specifici dedicati a ricerca e sviluppo di farmaci pediatrici nelle aree caratterizzate dalla presenza di esigenze mediche non soddisfatte, sottofinanziate, quali quella delloncoematologia pediatrica. In proposito, pur apprezzando lintroduzione del concetto di esigenze mediche non soddisfatte, la definizione dovrebbe essere maggiormente approfondita, attraverso il confronto tra gli stakeholder, per mettere al centro i bisogni dei pazienti, inclusa la qualità della vita. Sosteniamo la proposta di facilitare il riposizionamento dei farmaci e il ruolo delle organizzazioni senza scopo di lucro; tale misura in ogni caso richiede che siano messe a disposizione risorse adeguate per la ricerca accademica, unaumentata capacità da parte dellEMA di migliorare laccesso ai farmaci in tempi rapidi e meccanismi per garantire che le industrie farmaceutiche continuino a fornire i farmaci per la ricerca accademica. Apprezziamo lintroduzione dei Piani di indagine pediatrica evolutivi, che potranno facilitare e accelerare lo sviluppo di farmaci pediatrici. Tuttavia, reputiamo necessario rinforzare e rendere chiaro lobbligo di presentare i PIP al termine della fase I della sperimentazione clinica sugli adulti. Dovrebbero inoltre essere introdotte penalità, quale deterrente alla mancata presentazione o al ritardo nella presentazione dei PIP. La proposta non include incentivi specifici per lo sviluppo e lautorizzazione allimmissione in commercio di farmaci studiati per la prima volta nella popolazione pediatrica (first-in-child), che pertanto raccomandiamo fortemente di introdurre per promuovere lo sviluppo di farmaci per i tumori pediatrici e le malattie pediatriche rare. In alternativa, si potrebbe prevedere listituzione di un fondo EU apposito. Lo sviluppo di farmaci in queste aree necessita di un forte sostegno economico pubblico, non essendo remunerativo. Alleghiamo la dichiarazione congiunta SIOPE e CCI-E sulla proposta di revisione della legislazione generale dell'UE in materia di prodotti farmaceutici, che FIAGOP sostiene attivamente.
Read full responseResponse to Pharmaceutical Strategy - Timely patient access to affordable medicines
7 Jul 2020
FIAGOP Onlus è la federazione di associazioni italiane di genitori in oncologia pediatrica che rappresenta le istanze e le aspettative dell’oncoematologia pediatrica – lato pazienti e famiglie - a livello istituzionale, svolge azioni di sensibilizzazione, organizza convegni. FIAGOP siede al Tavolo di Coordinamento della Rete Nazionale Tumori Rari e nel Centro di Coordinamento Nazionale dei Comitati Etici, istituiti dal Ministero della Salute. Collabora con AIEOP, l’associazione dei pediatri oncologi italiani. È membro attivo di CCI (Childhood Cancer International) Europe e collabora con altre associazioni europee (ma anche con gli oncologi di SIOPE) allo scopo di migliorare il quadro normativo di riferimento, con l’obbiettivo di accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci per bambini e adolescenti affetti da cancro.
FIAGOP vede con favore l’iniziativa europea sulla strategia farmaceutica, che potrebbe risultare, se ben sviluppata, estremamente utile per superare le significative difficoltà che ancora oggi l’oncologia pediatrica deve affrontare.
Va ricordato che in Italia circa 1500 bambini e 800 adolescenti si ammalano di cancro o leucemia. Di questi, il 20% non supererà la malattia e circa due terzi dei guariti sono destinati a soffrire di effetti tardivi anche gravi nel corso della loro vita. (In Europa, vengono diagnosticati ogni anno circa 35.000 tra bambini e adolescenti; di questi, almeno 6.000 sono destinati a morire) Sono dati degni di nota. Per questo motivo sono necessari nuovi farmaci, più efficaci, sicuri, con meno effetti collaterali a breve e a lungo termine. È indispensabile mettere mano al Regolamento Europeo sui farmaci pediatrici, nel cui decennio di vigenza sono stati approvati solo nove farmaci per l'oncologia pediatrica: nulla, se messi a confronto con i numerosi farmaci approvati per i pazienti adulti affetti da cancro. Ricordiamo peraltro che molti farmaci utilizzati in oncologia pediatrica sono impiegati off-label e che molti di essi sono assai datati. Ci aspettiamo quindi che la strategia farmaceutica che l’EU intende sviluppare permetta un uguale accesso ai trattamenti standard in tutti gli Stati membri, favorisca lo sviluppo di trattamenti personalizzati e innovativi per bambini e adolescenti affetti da cancro. FIAGOP chiede con forza che tra i punti da mettere in evidenza ci sia in primo luogo l’armonizzazione del Regolamento sui farmaci pediatrici col Race for Children Act approvato dalla FDA americana, il quale prevede che lo sviluppo di farmaci in oncologia si basi sul meccanismo d'azione del farmaco e non sull'indicazione che questo ha per gli adulti.
Crediamo che dovrebbe essere messa in campo una regolamentazione volta a facilitare il reimpiego di molecole approvate per adulti, il cui sviluppo è stato abbandonato dal titolare del brevetto, per verificarne la potenziale efficacia in ambito pediatrico.
Riteniamo importante facilitare l’accesso degli adolescenti negli studi clinici degli adulti, superando il limite minimo dei diciotto anni che risulta obsoleto alla luce degli sviluppi della scienza. Sollecitiamo l’attivazione di programmi di follow up successivi all’impiego di farmaci innovativi, in particolare biologici, i cui effetti per ovvie ragioni non sono ancora noti. Riteniamo importante non abbassare la guardia sullo sviluppo di terapie antidolore e sul loro impiego diffuso. Infine, crediamo sarebbe importante che i farmaci pediatrici fossero formulati a misura di bambino per facilitarne l’assunzione e ridurre gli sprechi e di conseguenza i costi.
Con queste premesse, riteniamo che la strategia farmaceutica potrebbe avere un impatto significativo sulla vita di tanti bambini e adolescenti con cancro e su quella delle loro famiglie.
Read full responseResponse to Europe’s Beating Cancer Plan
29 Feb 2020
Fiagop svolge attività di advocacy nel campo dell’oncologia pediatrica.
Prima di tutto un plauso per questa iniziativa, che qualsiasi cittadino dell’UE non può che vedere con approvazione.
Adesso, i nostri commenti. Leggendo la Roadmap, la parola “bambini” è citata solo tre volte; il termine “adolescenti” nessuna volta. Non si fa mai riferimento diretto al cancro pediatrico. Fiagop ritiene che il tumore pediatrico debba avere un’attenzione particolare nel contesto di un Piano Europeo destinato a sconfiggere il cancro. Il tumore pediatrico è differente da quello dell’adulto. Non è prevenibile, non esistono screening possibili e non è provato che l’ambiente abbia un’influenza diretta sullo sviluppo di tumori nei bambini, al contrario di una predisposizione genetica. Molti dei farmaci utilizzati per curare bambini e adolescenti sono in realtà stati sviluppati e autorizzati per gli adulti e vengono impiegati off-label. Le terapie utilizzate sono causa di effetti collaterali sia a breve termine che a distanza di anni, causando effetti tardivi anche gravi su 2/3 dei guariti da tumore in età pediatrica. Questo ci fa dire che deve essere dato maggior impulso allo sviluppo di nuovi farmaci, più sicuri ed efficaci, sviluppati ed autorizzati espressamente per i bambini, che non sono adulti in miniatura! Quindi va incentivata la ricerca, ricorrendo a tutti gli strumenti disponibili, in particolare l’Intelligenza Artificiale e i big data, imponendo l’istituzione di registri nazionali integrati in un registro europeo dei tumori pediatrici; deve essere facilitato il ricorso alle sperimentazioni cliniche in particolare per i pazienti che hanno esaurito le possibilità terapeutiche disponibili o con prognosi sfavorevole; deve essere incentivata la genomica; rivalutata la potenzialità in campo pediatrico di farmaci esistenti. Considerata la rarità di certi tumori, deve essere potenziata e resa efficiente la rete degli ERN, in questo caso la PaedCAN relativa ai tumori pediatrici, e la possibilità di cure transfrontaliere. Deve essere rivista la Pediatric Medicines Regulation che in dieci anni, in ambito oncologico, ha prodotto un risultato del tutto insufficiente. Con riferimento ai guariti da tumore pediatrico e all’elevato rischio di effetti tardivi, riteniamo che il Piano dovrebbe contenere indicazioni stringenti sulla transizione dall’età pediatrica a quella adulta e sulla necessità di un long term follow-up che prevenga l’insorgenza di tali effetti. Sollecitiamo che una particolare attenzione venga dedicata agli adolescenti col cancro, in considerazione sia della fase della vita in cui si manifesta la malattia, sia delle specifiche esigenze di attenzione, socialità, relazioni coi propri pari tipiche dell’adolescenza. Chiediamo che venga posta attenzione alle conseguenze della terapia sulla fertilità. Infine, la UE dovrebbe farsi carico di ridurre le disuguaglianze in termini di diagnosi e cura, approccio alle cure palliative e terapia del dolore che esistono in Europa, innalzando il tutto al livello che ogni bambino o ragazzo col cancro merita.
In un contesto sociale, va ricordato che il tumore nei bambini è come uno tsunami che travolge ogni cosa. Tutta la famiglia si ammala col bambino, e la malattia è un induttore di povertà. L’UE dovrebbe favorire/imporre politiche sociali di ampio sostegno alle famiglie che sono colpite dalla malattia del proprio figlio, come la possibilità di astenersi anche per lunghi periodi dal lavoro senza perdita dell’impiego né della retribuzione e come il sostegno dei lavoratori autonomi. Circa i guariti, va eliminata la possibilità che subiscano discriminazioni a causa della malattia pregressa.
Riteniamo quindi che il Piano debba farsi carico in modo specifico e approfondito sia sotto l’aspetto scientifico che sotto quello sociale di bambini e adolescenti con cancro e delle loro famiglie; una parte della roadmap deve essere dedicata espressamente a loro. Battere il cancro è anche questo.
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