Imagine for Margo - children without cancer
I4M
L'association collecte des fonds pour financer des programmes de recherche français et européens innovants sur les cancers des enfants et adolescents.
ID: 085369837464-34
Lobbying Activity
Response to Pharmaceutical Strategy - Timely patient access to affordable medicines
7 Jul 2020
Imagine for Margo–children without cancer a été crée fin 2011 suite au décès de Margo, 14 ans, diagnostiquée d'une tumeur au cerveau et est rapidement devenue la plus importante association française aidant la recherche sur les cancers des enfants, adolescents et jeunes adultes.
Depuis la création de l’association fin 2011, nous avons affecté 10 millions d’euros à plus de 20 programmes de recherche français et européens, afin de mieux comprendre les cancers pédiatriques et mieux les guérir, avec moins d’effets secondaires.
Nous nous mobilisons aussi fortement, dans des groupes de travail, avec les associations européennes de CCI-Europe, les médecins de la SIOPE et ACCELERATE (regroupant médecins, chercheurs, industriels du médicament, régulateurs et associations de parents et de patients au niveau Européen et Nord Américain) afin d’accélérer le développement de nouveaux traitements pour les enfants et adolescents atteints de cancer.
Avec 35 000 enfants et jeunes diagnostiqués chaque année et 6 000 décès, le cancer reste la première cause de décès par maladie des enfants en Europe. Il est urgent de trouver le moyen de guérir plus et mieux ces enfants, et de trouver des solutions règlementaires et de collaborations internationales dans cet environnement qui a peu d’intérêt financier.
Malgré une règlementation européenne sur les médicaments pédiatriques votée en 2007, seulement 9 médicaments ont été approuvés en oncologie pédiatrique alors que 150 ont été approuvés pour les adultes atteints de cancer.
Nous accueillons donc très favorablement l’initiative européenne sur la Stratégie Pharmaceutique, car il y a un besoin urgent de donner accès aux traitements standards dans tous les Etats membres, de développer des traitements personnalisés et innovants pour les enfants et adolescents atteints de cancer et d’améliorer l’égalité d’accès et la prise en charge des jeunes patients.
Nous recommandons fortement que la Stratégie des industriels du médicament intègre des mesures sur :
Une accessibilité des enfants à l’innovation thérapeutique grâce à :
-Une harmonisation de la réglementation européenne sur le Race for Children Act approuvé par la FDA, afin que le développement des médicaments en oncopédiatrie soit basé sur le mécanisme d’action et non l’indication adulte.
-Une obligation au repositionnement de certains médicaments adultes chez l’enfant, ainsi qu’une incitation au développement de médicaments spécifiques à la pédiatrie
-une action forte sur les prix de certains médicaments (immunothérapie, CAR-T-cell notamment)
-une autorisation facilitée et accélérée pour la mise en place d’essais cliniques européens de phase précoce
-la possibilité d’inclure des adolescents dans les essais cliniques adultes (et des adultes dans les essais pédiatriques selon leur type de tumeur) – Nous saluons sur ce point la lettre de soutien adressée en juin 2020 par les industriels du médicament (EFPIA, BIO, EUCOPE, EuropaBio, PhRMA) à l' initiative Fostering Age-Inclusive Research (FAIR) Trials de ACCELERATE
La garantie d'accessibilité aux traitements anti-cancéreux essentiels dans tous les Etats membres : éviter la pénurie de médicaments anti-cancéreux, remboursement des traitements pour les familles.
Une formulation des médicaments adaptée aux enfants (formule liquide, taille des comprimés adaptée)
Une meilleure prise en compte de la douleur pendant et après la maladie.
Nous restons à votre disposition pour travailler ensemble et trouver des solutions pour que les enfants atteints de cancer ne soient pas oubliés dans la stratégie européenne des industriels du médicaments .
Read full responseResponse to Europe’s Beating Cancer Plan
2 Mar 2020
L’association Imagine for Margo – children without cancer- se réjouie de l’initiative de la Commission européenne pour la mise en place d’un plan cancer européen.
Néanmoins, nous alertons la Commission sur la quasi absence de prise en compte des cancers des enfants et adolescents, pourtant la 1ere cause de décès des enfants par maladie en Europe.
Avec 20% de décès et 2/3 des enfants guéris qui auront des séquelles graves, c’est 75% des enfants diagnostiqués d’un cancer qui vont décéder ou vivre une vie d’adulte très dégradée.
L’impact du décès d’un enfant est dévastateur au niveau familial mais aussi au niveau sociétal et économique avec, en moyenne une perte de vie d’environ 70 ans par enfant . (Potential Years of Life Lost indicator).
Ainsi, chacun des axes de la road map doit inclure les enfants et adolescents et certaines actions doivent être spécifiquement dédiées à la pédiatrie.
Nos remarques sur les axes d’actions proposés ;
Prévention :
Si 40% des cancers de l’adulte sont évitables, ce n’est pas le cas chez l’enfant ; les enfants ne fument pas, ne boivent pas d’alcool, n’ont pas de comportements à risque.
Seulement 5 à 8 % des cancers pédiatriques sont d’origine génétique (ce montant semble largement sous-estimé), et l’on ne connait donc pas les causes du cancer pour 92-95% des enfants.
Comprendre les causes et origines des cancers pédiatriques pour pouvoir les prévenir et mieux les soigner doit être une des priorités du plan cancer européen spécifiquement identifiée.
Traitement et soins :
La plupart des médicaments donnés aux enfants sont off label (développés et autorisés chez l’adulte seulement). Or, les enfants ne sont pas des adultes en miniature et nécessitent des traitements dédiés et spécifiques.
Les enfants ne doivent pas être oubliés de la recherche alors que l’innovation est exponentielle chez l’adulte et que seulement 10% des enfants ont accès à l’innovation en Europe.
Dans le traitement des cancers pédiatriques, des actions spécifiques ainsi que des dispositions budgétaires et règlementaires devraient être prises afin que :
-les essais cliniques n’aient pas d’âge minimum quand l’action du médicament développé chez l’adulte peut être bénéfique aux enfants
-la règlementation européenne et américaine soient coordonnées pour demander aux industriels du médicament un plan d’investigation pédiatrique pour les cibles qui existent à la fois chez l’adulte et chez l’enfant (cf Race for Children Act et la liste des cibles de la FDA qui entre en vigueur mi 2020).
-l’on puisse accéder aux molécules que les industriels ne souhaitent pas développer mais qui pourraient être repositionnées chez l’enfant
-l’on incite au développement de médicaments spécifiques à l’onco-pédiatrie
Qualité de vie des patients et aidants :
Pour les adolescents et jeunes adultes, une approche holistique et une collaboration forte entre les oncopédiatres, oncologue adultes et spécialiste du traitement des séquelles doivent être développées afin d’améliorer le suivi à long terme, l’insertion et la qualité de vie des adultes ayant eu un cancer dans leur enfance.
Des dispositions devraient être envisagées pour soutenir et protéger la situation des parents devant quitter leur activité professionnelle pour s’occuper de leur enfant atteint de cancer et pour un soutien psychologique de la famille et de l’enfant pendant et après la maladie.
#includechildhoodcancer
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